Pipeline · 研发管线

加速转化 创新药物
解决临床需求

研发进程

神经系统靶向
病人群体
适应症
作用机制
分子发现临床前开发IIT临床阶段
Dravet 综合征 / SCN1A
mRNA 上调
神经退行性疾病
引入保护性变异位点
肝脏靶向
病人群体
适应症
作用机制
分子发现临床前开发IIT临床阶段
罕见代谢遗传疾病
修复致病突变
代谢性疾病
修复致病突变
心血管代谢疾病
mRNA 上调
代谢性疾病 / 抗衰老
引入有益性变异位点