以自主创新的 RNA 编辑技术平台为核心，开发针对重大疾病的下一代小核苷酸 RNA 药物。
自主开发肝靶向及非肝靶向递送系统，实现 RNA 药物的高效、精准靶向递送。
多层次、多模式的靶向 RNA 编辑技术，实现安全的 RNA 层面的精准修改。
基于 AI 大数据分析的 RNA 上调和蛋白功能调控关键位点发掘平台，拓展小核苷酸药物疗法新边界。