Pipeline · 研发管线

加速转化 创新药物
解决临床需求

研发进程

神经系统靶向
病人群体
适应症
作用机制
分子发现临床前开发IIT临床阶段
Dravet 综合征 / SCN1A
mRNA 上调
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段
神经退行性疾病
引入保护性变异位点
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段
肝脏靶向
病人群体
适应症
作用机制
分子发现临床前开发IIT临床阶段
罕见代谢遗传疾病
修复致病突变
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段
代谢性疾病
修复致病突变
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段
心血管代谢疾病
mRNA 上调
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段
代谢性疾病 / 抗衰老
引入有益性变异位点
分子发现 临床前开发 IIT 临床阶段